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Chiesi e Holostem annunciano l’ottenimento della designazione orfana di GPLSCD01 per il trattamento della Deficienza di cellule staminali limbali (LSCD) da parte dell’FDA

Data: 12/06/2018

La terapia sperimentale utilizza cellule staminali proprie del paziente per rigenerare e riparare il tessuto dell’occhio

 

Cary, N.C., 12 Giugno, 2018 -  Chiesi USA (key-A-zee), un’azienda farmaceutica con sede a Cary, N.C., e Holostem Terapie Avanzate S.r.l., un’azienda biotecnologica italiana, hanno annunciato che la Food and Drug Administration (FDA) americana ha concesso la designazione di farmaco orfano a GPLSCD01, prodotto sperimentale costituito da cellule epiteliali corneali umane autologhe espanse ex vivo, per il trattamento della deficienza di cellule staminali limbali (LSCD).

 

LSCD è una condizione debilitante rara e grave che colpisce uno o entrambi gli occhi dovuta a ustioni oculari da agenti fisici o chimici, a malattie infiammatorie e a malattie ereditarie.[i] I pazienti affetti non possiedono cellule staminali limbali, che si trovano al confine della cornea (lo strato trasparente di fronte all’occhio) e che sono necessarie per il continuo rinnovamento e riparazione della cornea. Se non trattata, LSCD causa dolore cronico, bruciore, sensibilità alla luce (fastidio dell’occhio in presenza di luce intensa), infiammazione, neovascolarizzazione corneale (nuovi vasi sanguigni crescono davanti all’occhio), cicatrici stromali e riduzione o completa perdita della vista.

 

“Siamo molto lieti di ricevere la designazione orfana per GPLSCD01 per i pazienti affetti da LSCD. Questa è una tappa importante per Chiesi USA, visto che continuiamo a perseguire l’obiettivo di soddisfare le esigenze della comunità delle malattie rare”, ha dichiarato Alan Roberts, vice presidente per Scientific Affairs in Chiesi USA. “Una volta ricevuta l’approvazione da parte dell’FDA, GPLSCD01 ha il potenziale per diventare una terapia importante per i pazienti affetti da LSCD essendo l’unica terapia medica per il trattamento di questa malattia negli Stati Uniti”.

 

La gestione e la riduzione dei sintomi della LSCD dipende dall’entità del danno. GPLSCD01 richiede una biopsia di 1-2 mm2 di limbus non danneggiato, che viene poi coltivata in vitro per produrre uno strato di cellule di epitelio contenente cellule staminali per il trapianto, che hanno il potenziale di rigenerare e riparare l’occhio del paziente. La terapia autologa, ottenuta dallo stesso paziente, può offrire il vantaggio di ripristinare l’epitelio corneale senza il bisogno di tessuto da parte di donatori e la successiva necessità di  immunosoppressione.[ii]

 

La designazione di farmaco orfano da parte dell’FDA è concessa a quei farmaci sviluppati per il trattamento sicuro ed efficacie, la diagnosi o la prevenzione di una malattia rara, che colpisce meno di 200 mila persone negli Stati Uniti. La qualifica di medicinale orfano permette allo sponsor di ricevere incentivi per lo sviluppo, incluso crediti d’imposta per le sperimentazioni cliniche, esenzione delle tariffe di utilizzo per farmaci soggetti a prescrizione e esclusività commerciale di sette anni dal momento dell’approvazione dell’FDA.

 

GPLSCD01

GPLSCD01 è un farmaco sperimentale negli Stati Uniti. L’efficacia e la sicurezza di GPLSCD01 non sono ancora state esaminate o approvate dall’FDA. GPLSCD01, meglio conosciuto come Holoclar® nell’Unione Europea, è il primo prodotto di terapie avanzate a base di cellule staminali ad essere stato autorizzato nell’Unione Europea per il trattamento di pazienti adulti affetti da deficienza di cellule staminali limbali da grave a moderata (definita dalla presenza di una neovascolarizzazione corneale superficiale in almeno due quadranti della cornea, con un coinvolgimento del centro della cornea e per cui l’acuità visiva sia compromessa gravemente), unilaterale o bilaterale, dovuta da ustioni della cornea da agenti fisici o chimici. Un minimo di 1-2 mm2 di limbus non danneggiato sono richiesti per la biopsia. [iii]

Holoclar è prodotto da Holostem e commercializzato da Chiesi in diversi paesi europei.

 

Chiesi USA

Chiesi USA, Inc., con sede a Cary, N.C., è un’azienda farmaceutica focalizzata sulla commercializzazione di prodotti ospedalieri, per malattie rare e per specialisti ambulatoriali. Elementi chiave della strategia dell’azienda sono: focalizzare gli sforzi commerciali e di sviluppo in prodotti ospedalieri e analoghi nel mercato farmaceutico statunitense, continuare a cercare opportunità di acquisizione di altre aziende, di prodotti commercializzati o in fase di registrazione e prodotti in fase di sviluppo avanzato che possano essere sinergici alle aree di interesse dell’azienda. Chiesi USA, Inc. è un’azienda interamente controllata da Chiesi Farmaceutici S.p.A. Per ulteriori informazioni, visitare www.chiesiusa.com.

 

 

Il Gruppo Chiesi

Chiesi Farmaceutici è un Gruppo internazionale orientate alla ricerca, con oltre 80 anni di esperienza e con sede a Parma e presente con proprie filiali in 26 paesi. Chiesi ricerca, sviluppa e commercializza farmaci innovativi nelle aree terapeutiche respiratoria, della medicina specialistica e nelle malattie rare. Il Centro Ricerche di Parma e quelli in Francia, Stati Uniti, Regno Unito, Svezia e Danimarca collaborano ai programmi pre-clinici, clinici e registrativi del Gruppo. Chiesi impiega oltre 5000 persone, 671 delle quali dedicate ad attività di ricerca e sviluppo e attività regolatorie. Per maggiori informazioni, visitare il sito www.chiesi.com

 

 

Holostem

Holostem Terapie Avanzate, con sede a Modena, è la prima azienda biotecnologica interamente dedicata allo sviluppo, alla produzione, alla registrazione e alla distribuzione di prodotti medicinali per terapie avanzate (ATMPs) basati su colture di cellule staminali epiteliali per terapia cellulare e genica.

 

Il principale obiettivo di Holostem Terapie Avanzate è infatti promuovere la Medicina Rigenerativa

basata sull’utilizzo di cellule staminali epiteliali per i pazienti senza alternative terapeutiche.

 

Holostem Terapie Avanzate si trova all’interno del Centro di Medicina Rigenerativa "Stefano Ferrari" dell’Università di Modena e Reggio Emilia ed è nato nel 2008 grazie alla redditizia unione tra il know how scientifico di ricercatori di fama internazionale come Graziella Pellegrini e Michele De Luca, lo spirito innovativo dell’Università di Modena e Reggio Emilia e alle competenze industriali di Chiesi Farmaceutici. Per maggiori informazioni visitare il sito http://www.holostem.com/

 

[ii] Chiesi. Request for Orphan Drug Designation GPLSCD001 in the Treatment of Moderate to Severe Limbal Stem Cell Deficiency

 

[iii] European Medicines Agency. First stem-cell therapy recommended for approval in EU; 19th December 2014. http://www.ema.europa.eu/ema/index.jsp?curl=pages/news_and_events/news/2014/12/news_detail_002239.jsp&mid=WC0b01ac058004d5c1

 

FDA Orphan Drug Product designation database [Internet] https://www.accessdata.fda.gov/scripts/opdlisting/oopd/detailedIndex.cfm?cfgridkey=632218 (accessed May 2018)

 

Holoclar® è un marchio registrato di Chiesi Farmaceutici, S.p.A.

PP-G-0207 V1.0