Nel febbraio 2020 Chiesi ha fondato Chiesi Global Rare Diseases, la business unit del gruppo Chiesi Farmaceutici dedicata allo sviluppo di terapie e soluzioni per le persone che convivono con una malattia rara o ultra-rara. Con sede a Boston, Massachussetts, Chiesi Global Rare Diseases nasce con l’obiettivo di rispondere ai bisogni ancora insoddisfatti dei pazienti con patologie rare, spesso complesse e difficili da diagnosticare.
L’unità si concentra in particolare su aree come le malattie lisosomiali, malattie endometaboliche, oftlmologia, dermatologia, ematologia e immunologia. Chiesi Global Rare Diseases non si limita allo sviluppo di farmaci, ma promuove un approccio centrato sul paziente, lavorando a stretto contatto con comunità scientifiche, medici e associazioni di pazienti per migliorare diagnosi, accesso alle cure e qualità della vita.
“Chiesi ha una lunga storia di successi nello scoprire, sviluppare e commercializzare terapie innovative in risposta ai bisogni insoddisfatti delle persone che vivono con malattie rare. Con la Business Unit Chiesi Global Rare Diseases, stiamo portando questo ad un livello completamente nuovo - ridefinendo e rafforzando i nostri sforzi per supportare le persone e le famiglie che convivono con una malattia rara in tutto il mondo."
Giacomo Chiesi
Executive Vice President, Global Rare Diseases
“Lasciamo che sia la voce dei pazienti a guidare ciò che facciamo: ascoltarli è il primo passo per sviluppare soluzioni che rispondano davvero ai loro bisogni."
Giacomo Chiesi
Executive Vice President, Global Rare Diseases
“Nel mondo oltre 400 milioni di persone convivono con una malattia rara, e solo il 5% di queste malattie ha una soluzione terapeutica disponibile. Per questo ci impegniamo ad ascoltare i bisogni dei pazienti e trasformarli in soluzioni che abbiano un impatto reale.”
Giacomo Chiesi
Executive Vice President, Global Rare Diseases
Il Gruppo Chiesi commercializza farmaci per il trattamento dei disturbi da accumulo lisosomiale, come la malattia di Fabry, l'alfa mannosidosi e la cistinosi nefropatica; malattie endometaboliche come l'ipercolesterolemia familiare omozigote, la lipodistrofia e l'acromegalia, oltre a soluzioni per la talassemia, anemia falciforme, ADA-SCID, Neuropatia Ottica Ereditaria di Leber e l'epidermiolisi bollosa.
La società sta inoltre procedendo con la creazione di tecnologie per il superamento della barriera emato-encefalica in alcune malattie da accumulo lisosomilale, e per l'editing genetico nella iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1).
Negli ultimi anni, Chiesi Global Rare Diseases ha registrato una crescita significativa, rafforzando rapidamente il proprio posizionamento attraverso acquisizioni strategiche e partnership mirate. Un passaggio chiave è stata l’acquisizione di Amryt Pharma nel 2023, che ha ampliato in modo rilevante il portafoglio e la presenza globale nelle malattie rare.
Parallelamente, l’organizzazione ha costruito un ecosistema di partnership per accelerare l’innovazione, come gli accordi con Aliada Therapeutics e Key2Brain, entrambe focalizzate sullo sviluppo di tecnologie in grado di superare la barriera emato-encefalica, con l’obiettivo di rispondere ai bisogni ancora insoddisfatti nel sistema nervoso centrale. In questo percorso si inseriscono anche ulteriori partnership, tra cui Arbor Biotechnologies, che testimoniano un modello sempre più aperto e orientato alla collaborazione nel campo dell'editing genetico.
Questo approccio ha permesso a Chiesi Global Rare Diseases di costruire in pochi anni una pipeline solida e tecnologicamente avanzata, con l’obiettivo di rispondere a bisogni medici ancora insoddisfatti nelle malattie rare e ultra-rare.