Chiesi Global Rare Diseases e Protalix BioTherapeutics annunciano l’autorizzazione dell’FDA di PRX-102 (pegunigalsidasi alfa) per il trattamento della malattia di Fabry

- Dopo la recente autorizzazione della Commissione Europea, l’FDA approva PRX-102 per il trattamento della malattia di Fabry

PARMA, BOSTON e CARMIEL, Israele, 10 maggio 2023 - Chiesi Global Rare Diseases, business unit del Gruppo Chiesi nata per offrire terapie e soluzioni innovative alle persone affette da malattie rare, e Protalix BioTherapeutics, Inc. (NYSE American:PLX), azienda biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di proteine terapeutiche ricombinanti espresse attraverso un sistema proprietario basato su cellule vegetali, ProCellEx^®, hanno annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) ha approvato PRX-102 (pegunigalsidasi alfa) negli Stati Uniti per il trattamento di pazienti adulti affetti dalla malattia di Fabry.

“Sebbene siano stati compiuti numerosi progressi nel trattamento della malattia di Fabry, rimane ancora viva l’esigenza di nuove opzioni terapeutiche”, ha dichiarato Giacomo Chiesi, Head of Chiesi Global Rare Diseases. “Abbiamo fondato Chiesi Global Rare Diseases per offrire terapie e soluzioni innovative alle persone affette da malattie rare. Con l'approvazione di PRX-102 da parte della FDA, possiamo ora offrire alle persone affette dalla malattia di Fabry un'opzione terapeutica alternativa”.

“Siamo estremamente soddisfatti di aver ricevuto per PRX-102 l'approvazione dell’FDA per il trattamento di pazienti adulti affetti dalla malattia di Fabry”, ha dichiarato Dror Bashan, Presidente e Amministratore Delegato di Protalix. “L’approvazione è il riconoscimento dell’impegno messo in campo dai team Protalix e Chiesi per soddisfare l’importante esigenza di nuove opzioni terapeutiche dei pazienti. La totalità dei dati clinici indica che PRX-102 ha il potenziale per essere una terapia di lunga durata. Insieme a Chiesi, siamo grati a tutti i pazienti, ai ricercatori e ai loro collaboratori che hanno partecipato ai nostri programmi di sperimentazione clinica e che confermano il proprio impegno per far sì che PRX-102 sia a disposizione dei pazienti affetti dalla malattia di Fabry”.

PRX-102 è una terapia enzimatica sostitutiva (ERT) PEGilata. È un enzima α‑galattosidasi‑A ricombinante umano espresso in colture cellulari vegetali e progettato per fornire un’emivita di lunga durata.

La sicurezza, tollerabilità ed efficacia di PRX-102 sono state studiate in un programma di sviluppo clinico completo che ha coinvolto oltre 140 pazienti con trattamenti di follow-up che sono durati fino a 7,5 anni. Il farmaco è stato studiato sia in pazienti naïve alla ERT, sia in pazienti già sottoposti a ERT, in particolare in uno studio testa a testa che ha raggiunto l'endpoint primario, con PRX-102 che ha dimostrato un'efficacia non inferiore a quella di agalsidasi beta nel controllare la riduzione della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR), e in cui PRX-102 è risultato generalmente ben tollerato, in quanto la maggior parte degli eventi avversi era di gravità lieve o moderata.

“È importante capire che la malattia di Fabry è molto variabile e che le diagnosi errate sono frequenti, soprattutto nelle donne”, ha dichiarato Jack Johnson, fondatore del Fabry Support & Information Group (FSIG). “Con la crescita, molti hanno intuito che qualcosa non andava in me. Sapevano che ero diverso, ma non sapevano perché. Ora abbiamo fatto progressi nello screening, nel trattamento e nel monitoraggio della malattia di Fabry”.

Informazioni sulla malattia di Fabry

La malattia di Fabry è una malattia ereditaria legata al cromosoma X che deriva da una carente attività dell’enzima lisosomiale α‑galattosidasi, e provoca l'accumulo progressivo di depositi anomali di una sostanza grassa chiamata globotriaosilceramide (Gb₃) nei lisosomi dell’organismo di una persona. La malattia di Fabry colpisce una persona su 40.000-60.000. I pazienti affetti dalla malattia di Fabry ereditano un deficit dell’enzima α‑galattosidasi che normalmente è responsabile della lisi del Gb₃. Il deposito anomalo di Gb3 aumenta con il tempo e, di conseguenza, si genera un accumulo di Gb₃ principalmente nei vasi sanguigni e nei tessuti.  Le conseguenze finali di questo accumulo di Gb₃ vanno da episodi di dolore e compromissione della sensibilità periferica fino al collasso degli organi.

Informazioni su PRX-102

PRX-102 (pegunigalsidasi alfa), una terapia enzimatica sostitutiva (ERT) PEGilata per il trattamento della malattia di Fabry, è una versione ricombinante stabilizzata, espressa in coltura cellulare vegetale e chimicamente modificata, dell’enzima α‑galattosidasi‑A. Le sub-unità proteiche sono legate in modo covalente tramite cross-linking chimico usando frazioni di PEG brevi, dando luogo a una molecola con parametri farmacocinetici stabili. Negli studi clinici è stato osservato che PRX-102 ha un'emivita iniziale di 78,9 ± 10,3 ore. Sulla base di endpoint clinicamente rilevanti, gli studi clinici non hanno stabilito se l'emivita determini un'efficacia o una sicurezza superiore.

Informazioni su Chiesi Global Rare Diseases

Chiesi Global Rare Diseases è una business unit del Gruppo Chiesi nata per offrire terapie e soluzioni innovative alle persone affette da malattie rare. Come azienda familiare, il Gruppo Chiesi si impegna per creare un mondo in cui sia normale avere una terapia per tutte le malattie e agisce come una forza positiva, per la società e per il pianeta. L'obiettivo dell'unità Global Rare Diseases è quello di garantire la parità di accesso, in modo che il maggior numero possibile di persone possa vivere una vita più soddisfacente. Global Rare Diseases collabora con le comunità che si occupano di malattie rare in tutto il mondo, per dare voce alle persone non adeguatamente coperte dai sistemi sanitari.

Per maggiori informazioni, visitare il sito www.chiesirarediseases.com.

Informazioni sul Gruppo Chiesi

Chiesi è un gruppo biofarmaceutico internazionale orientato alla ricerca che sviluppa e commercializza soluzioni terapeutiche innovative nel campo della salute respiratoria, delle malattie rare e delle cure specialistiche. La mission dell’azienda consiste nel migliorare la qualità di vita delle persone e agire in maniera responsabile non solo verso le comunità in cui opera, ma anche nei confronti dell’ambiente.

Avendo adottato lo status giuridico di Società Benefit in Italia, negli Stati Uniti e in Francia, l’impegno di Chiesi nel creare valore condiviso per la società nel suo complesso è legalmente vincolante, e al centro di ogni decisione aziendale. Come B Corp certificata dal 2019, siamo parte di un movimento globale di aziende che rispettano alti standard di impatto sociale e ambientale. L’azienda ha l’obiettivo di raggiungere Zero Emissioni Nette di gas a effetto serra (GHG) entro il 2035.

Chiesi, che vanta oltre 85 anni di esperienza, ha sede a Parma, opera in 31 Paesi, e conta oltre 6.500 collaboratori. Il Centro Ricerche di Parma collabora con altri sei importanti poli di R&S in Francia, Stati Uniti, Canada, Cina, Regno Unito, e Svezia.

Informazioni su Protalix BioTherapeutics, Inc.

Protalix è un'azienda biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo e la commercializzazione di proteine terapeutiche ricombinanti espresse attraverso il sistema di espressione proprietario basato su cellule vegetali, ProCellEx^®. Protalix è stata la prima azienda a ottenere l'approvazione della Food and Drug Administration (FDA) statunitense di una proteina prodotta attraverso il sistema di espressione basato su cellule vegetali in sospensione. L'esclusivo sistema di espressione di Protalix rappresenta un nuovo metodo per sviluppare proteine ricombinanti su scala industriale. Protalix ha concesso in licenza a Pfizer Inc. i diritti di sviluppo e commercializzazione di taliglucerasi alfa, il primo prodotto di Protalix realizzato con ProCellEx, in tutto il mondo, escluso il Brasile, dove Protalix ne conserva tutti i diritti.

La pipeline di sviluppo di Protalix è costituita da versioni proprietarie di proteine terapeutiche ricombinanti destinate a mercati farmaceutici consolidati, tra cui i seguenti prodotti candidati: pegunigalsidasi alfa, una versione modificata e stabilizzata della proteina α‑Galattosidasi‑A  ricombinante umana per il trattamento della malattia di Fabry; PRX-115, un'uricasi PEGilata ricombinante espressa da cellule vegetali per il trattamento della gotta severa; PRX-119, una DNasi I ad azione prolungata espressa da cellule vegetali per il trattamento di malattie correlate ai NET, e altri prodotti. Protalix ha collaborato con Chiesi Farmaceutici S.p.A., sia negli Stati Uniti che al di fuori degli Stati Uniti, per lo sviluppo e la commercializzazione di pegunigalsidasi alfa.

Dichiarazioni previsionali di Protalix

Nella misura in cui le dichiarazioni contenute nel presente comunicato stampa non sono strettamente storiche, tutte queste dichiarazioni sono previsionali e vengono rilasciate ai sensi delle disposizioni Safe-Harbor del Private Securities Litigation Reform Act del 1995. I termini "aspettarsi", "anticipare", "ritenere", "stimare", "progettare", "potrebbe", "pianificare", "sarà", "vorrebbe", "dovrebbe" e "intende", e altre parole o frasi analoghe, sono destinate a identificare le dichiarazioni previsionali. Queste dichiarazioni previsionali sono soggette a rischi e incertezze note e sconosciute che possono far sì che l'esperienza e i risultati effettivi futuri differiscano materialmente dalle dichiarazioni rilasciate. Queste dichiarazioni si basano sulle attuali convinzioni e aspettative di Protalix in merito a tali risultati futuri. I fattori che potrebbero causare differenze sostanziali includono, tra gli altri: rischi relativi alla commercializzazione di PRX-102; la probabilità che la FDA, l'Agenzia Europea dei Medicinali (EMA) o altre autorità sanitarie di regolamentazione approvino un regime posologico alternativo per PRX-102; rischi relativi al successo commerciale di altri prodotti e prodotti candidati di Protalix, se approvati; il completamento mancato o ritardato degli studi preclinici e delle sperimentazioni cliniche su altri nostri prodotti candidati, che possono dipendere da diversi fattori, tra cui: tempi di reclutamento dei pazienti più lenti del previsto; problemi di sicurezza imprevisti; determinazione di problemi di somministrazione; mancanza di efficacia durante gli studi clinici; incapacità di dimostrare in modo soddisfacente la non inferiorità rispetto alle terapie approvate; incapacità o riluttanza degli sperimentatori medici e delle commissioni di revisione istituzionale di seguire i nostri protocolli clinici; incapacità di monitorare adeguatamente i pazienti durante o dopo il trattamento; ritardi nell'approvazione o potenziale rifiuto di eventuali domande presentate alla FDA, all'EMA o ad altre autorità sanitarie di regolamentazione per altri nostri prodotti candidati, e altri rischi relativi al processo di revisione; rischi associati all'epidemia della nuova malattia da coronavirus, o COVID‑19, che potrebbe avere un impatto negativo sulla nostra attività, sui nostri studi preclinici e sulle nostre sperimentazioni cliniche; il rischio che i risultati delle sperimentazioni cliniche dei nostri prodotti candidati non supportino le dichiarazioni di sicurezza o efficacia applicabili, o che i nostri prodotti candidati non abbiano gli effetti desiderati o siano associati a effetti collaterali indesiderati o ad altre caratteristiche inaspettate; rischi relativi alla nostra capacità di mantenere e gestire rapporti con i nostri collaboratori, distributori o partner; rischi legati alla nostra capacità di mantenere e gestire i rapporti con i nostri collaboratori, distributori o partner; la nostra dipendenza dalle prestazioni di fornitori terzi di servizi e forniture, compresi, a titolo esemplificativo, i servizi di sperimentazione clinica; i rischi e le incertezze insiti nello sviluppo di piattaforme e prodotti farmaceutici del tipo che stiamo sviluppando; l'impatto dello sviluppo di terapie e/o tecnologie concorrenti da parte di altre aziende e istituzioni; i potenziali rischi di responsabilità civile per i prodotti e i rischi correlati alla garanzia di livelli adeguati di responsabilità civile per i prodotti e altre coperture assicurative necessarie; e altri fattori descritti nei nostri documenti depositati presso la Securities and Exchange Commission degli Stati Uniti. Le dichiarazioni contenute nel presente comunicato stampa sono valide solo alla data del presente documento e non ci assumiamo alcun obbligo di aggiornare tali informazioni, ad eccezione di quanto richiesto dalla legge.

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