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BOSTON, 24 febbraio 2023 - Chiesi Global Rare Diseases, business unit del Gruppo Chiesi nata per offrire terapie e soluzioni innovative alle persone affette da malattie rare, ha annunciato oggi la presentazione orale dei risultati a lungo termine degli studi di fase 3 BALANCE e BRIGHT che hanno valutato PRX-102 (pegunigalsidasi alfa), una versione sperimentale, espressa in coltura cellulare vegetale, chimicamente modificata e stabilizzata dell'enzima α galattosidasi A ricombinante per il trattamento della malattia di Fabry, in occasione 19° WORLDSymposium™ Research Meeting di Orlando.
L'azienda annuncia, inoltre, la presentazione al WORLD Symposium di approfondimenti sulle caratteristiche, sui dati genetici e l'attività enzimatica al basale dei pazienti affetti da alfa-mannosidosi arruolati nel registro SPARKLE, uno studio post-autorizzazione in corso in Europa, concepito come studio osservazionale non interventistico che segue i partecipanti per un massimo di 15 anni.
“Chiesi, in qualità di azienda familiare e di B Corp certificata, investe e si concentra sul sostegno a lungo termine dei pazienti affetti da malattie rare e delle loro comunità”, ha dichiarato Giacomo Chiesi, Head of Chiesi Global Rare Diseases. “Siamo lieti di partecipare all'annuale WORLDSymposium e siamo particolarmente orgogliosi che la nostra ricerca clinica a lungo termine sulla malattia di Fabry venga riconosciuta in diverse presentazioni orali. PRX-102 è stato ampiamente studiato per la malattia di Fabry in un contesto di sperimentazione clinica, in quanto più di 140 pazienti hanno partecipato a un programma completo di studio con oltre sette anni di follow-up. Inoltre, abbiamo ora l'opportunità di condividere i risultati del registro SPARKLE, un programma che è in grado di far progredire in modo significativo le nostre conoscenze sull'alfa-mannosidosi, una malattia estremamente rara”.
Due presentazioni orali esaminano i risultati a lungo termine degli studi di fase 3 BALANCE e BRIGHT sulla malattia di Fabry. Una delle presentazioni orali prevede i risultati a due anni dello studio BALANCE, randomizzato, in doppio cieco, progettato per valutare la non inferiorità di PRX-102 rispetto all'agalsidasi beta nei pazienti adulti affetti da malattia di Fabry. In totale, 77 pazienti hanno ricevuto PRX-102 (n=52) o agalsidasi beta (n=25). PRX-102 ha dimostrato la non inferiorità rispetto all'agalsidasi beta in base alla pendenza mediana annualizzata della velocità di filtrazione glomerulare stimata (eGFR), una misura chiave della progressione della malattia di Fabry. La differenza nella pendenza mediana dell'eGFR tra PRX-102 vs. agalsidasi beta è stata di -0,36 mL/min/1,73m2/anno, con il limite inferiore dell'IC (95% IC: -2,44, 1,73) che soddisfa il margine di non inferiorità pre-specificato.
La seconda presentazione orale prevede i risultati intermedi a due anni dello studio di estensione in aperto BRIGHT51, progettato per valutare la sicurezza e l'efficacia di 2,0 mg/kg di PRX-102 somministrato ogni quattro settimane in adulti con malattia di Fabry per un periodo massimo di quattro anni. In totale, 29 adulti (23 maschi, 6 femmine; età media 40,9 anni) erano arruolati in BRIGHT51 al momento dell'analisi.
Dopo la recente approvazione da parte della Food & Drug Administration (FDA) statunitense di una terapia enzimatica sostitutiva (velmanase alfa-tycv), sviluppata da Chiesi Global Rare Diseases per il trattamento delle manifestazioni non legate al sistema nervoso centrale dell'alfa-mannosidosi in pazienti adulti e pediatrici, l'azienda presenterà anche i risultati del registro SPARKLE, lanciato nel 2019 e progettato per seguire fino a 100 pazienti affetti da questa patologia estremamente rara per un periodo massimo di 15 anni.
In una presentazione su poster, Nathalie Guffon, M. D. capo dipartimento presso il centro di riferimento per le malattie metaboliche ereditarie dell'Ospedale Femme Mère Enfant, Hospices Civils di Lione, Francia, riporta un'analisi descrittiva delle caratteristiche basali di tutti i pazienti attualmente arruolati nel registro SPARKLE. In totale, 59 pazienti sono stati arruolati in 23 siti europei al momento dell'analisi.
In un poster separato, Nicole Muschol, N. D., medico senior presso l'International Center for Lysosomal Disorders (ICLD) del Centro Medico Universitario di Amburgo-Eppendorf in Germania, riferisce sui profili clinici del mondo reale dei pazienti con alfa-mannosidosi nel registro SPARKLE. In questa analisi, i pazienti affetti da alfa-mannosidosi presentavano numerosi segni e sintomi che interessavano più sistemi corporei, il che conferma ancora una volta l'elevato carico di malattia a cui sono sottoposti. Mentre la disabilità cognitiva, l'ipoacusia o la perdita dell'udito e le dismorfie facciali sono frequentemente riportate nell'alfa-mannosidosi, le anomalie cardiache e polmonari non sono comunemente associate alla malattia, ma possono sollevare il sospetto di alfa-mannosidosi e indicare la necessità di ulteriori valutazioni.
La dottoressa Guffon, oltre ai dati del registro SPARKLE, presenterà anche un'analisi che ha confrontato la compliance e le reazioni correlate all'infusione (IRR) tra il contesto domiciliare e quello ospedaliero in uno studio clinico. Nello studio clinico, 13 pazienti hanno ricevuto un totale di 2.782 infusioni ospedaliere. Dopo aver ricevuto 1.243 infusioni in ospedale, otto pazienti hanno scelto di ricevere infusioni a domicilio e hanno completato altre 262 infusioni a casa. In SPARKLE, 764 infusioni ospedaliere e 107 infusioni domiciliari sono state eseguite rispettivamente su 17 e 4 pazienti.
Informazioni sulla malattia di Fabry
La malattia di Fabry è una malattia da accumulo lisosomiale rara, progressiva e potenzialmente fatale che porta all'accumulo progressivo e anomalo in tutto l'organismo di depositi di una sostanza grassa nei lisosomi. Si tratta di una malattia sistemica multiorgano in cui i pazienti manifestano un'ampia gamma di segni e sintomi, tra cui episodi di dolore, alterazione della sensibilità periferica e, infine, insufficienza d'organo terminale di reni, cuore e sistema cerebrovascolare. La malattia di Fabry colpisce una persona su 40.000-60.000.
Informazioni sull'alfa-mannosidosi
L'alfa-mannosidosi è una malattia genetica molto rara che inizia nell'infanzia e progredisce fino all'età adulta. È caratterizzata da un deficit dell'enzima alfa mannosidasi che comporta l'incapacità delle cellule dell'organismo di scomporre correttamente alcuni gruppi di zuccheri complessi. L'accumulo di zuccheri può influire su molte parti degli organi e sistemi dell'organismo. Gli effetti della malattia variano notevolmente da persona a persona e progrediscono nel tempo. I sintomi possono cambiare con l'avanzare dell'età e possono includere infezioni ricorrenti alle vie respiratorie e all'orecchio, perdita dell'udito, facies distintiva, debolezza muscolare, anomalie scheletriche e articolari, anomalie visive o anomalie cognitive. La prevalenza dell'alfa-mannosidosi è approssimativamente compresa tra 1/500.00 e 1/1.000.000.
Informazioni su Chiesi Global Rare Diseases
Chiesi Global Rare Diseases è una business unit del Gruppo Chiesi nata per offrire terapie e soluzioni innovative alle persone affette da malattie rare. Come azienda familiare, il Gruppo Chiesi si impegna per creare un mondo in cui sia normale avere una terapia per tutte le malattie e agisce come una forza positiva, per la società e per il pianeta. L'obiettivo dell'unità Global Rare Diseases è quello di garantire la parità di accesso, in modo che il maggior numero possibile di persone possa vivere una vita più soddisfacente. Global Rare Diseases collabora con le comunità che si occupano di malattie rare in tutto il mondo, per dare voce alle persone non adeguatamente coperte dai sistemi sanitari. Per maggiori informazioni, visitare il sito www.chiesirarediseases.com.
Gruppo Chiesi
Chiesi è un gruppo biofarmaceutico internazionale orientato alla ricerca che sviluppa e commercializza soluzioni terapeutiche innovative nel campo della salute respiratoria, delle malattie rare e delle cure specialistiche.
Per realizzare la propria missione di migliorare la qualità di vita delle persone, il Gruppo agisce in maniera responsabile non solo verso i pazienti, ma anche per le comunità in cui opera e per l’ambiente.
Avendo adottato lo status giuridico di Società Benefit in Italia, negli Stati Uniti e in Francia, l’impegno di Chiesi a creare valore condiviso per la società nel suo complesso è legalmente vincolante, e al centro di ogni decisione aziendale.
Come B Corp certificata dal 2019, siamo parte di un movimento globale di aziende che rispettano alti standard di impatto sociale e ambientale. L’azienda ha l’obiettivo di raggiungere impatto zero sull’ambiente entro il 2035.
Chiesi, che vanta oltre 85 anni di esperienza, ha sede a Parma, opera in 30 Paesi, e conta oltre 6.000 collaboratori. Il Centro Ricerche di Parma collabora con altri sei importanti poli di R&S in Francia, Stati Uniti, Canada, Cina, Regno Unito, e Svezia.
Contatti per i media:
Chiara Travagin
Rare Communication Manager
Tel: +39 348 8818985
Email c.travagin@chiesi.com
Alessio Pappagallo
Press Office Manager
Tel: +39 339 5897483
Email a.pappagallo@chiesi.com
